Useful compounds in the treatment of methylmalonic aciduria. The present invention relates to the use of a chemical or pharmacological chaperone containing at least one aryl group for the preparation of a medicament for the treatment and/or prevention of methylmalonic aciduria, as well as to a pharmaceutical composition particularly useful in said treatment. . (Machine-translation by Google Translate, not legally binding)
1. 1. Uso de una chaperona química/farmacológica que tiene la fórmula general (I): 2. Ar1 y Ar2 representan independientemente un grupo arilo; 3. A1 y A2 representan independientemente un átomo de oxígeno o de azufre; y 4. R1, R2 y R3 se seleccionan independientemente entre H y un grupo protector de amino; 5. o una sal, isómero, profármaco o solvato farmacéuticamente aceptable del mismo, para la preparación de un medicamento para el tratamiento y/o la prevención de la aciduría metilmalónica. 6. 2. Uso según la reivindicación 1 en el que Ar1 es fenilo y Ar2 es fenilo sustituido por cloro. 7. 3. Uso según una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 2 en el que A1 es un átomo de oxígeno y A2 es un átomo de azufre. 8. 4. Uso según una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3 en el que R1, R2 y R3 son hidrógeno. 9. 5. Uso según una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 4 en el que el compuesto de fórmula general (I) es 10. R2 R3 11. Fórmula (I) 12. en la que 13. H 14. o una sal, isómero, profármaco o solvato farmacéuticamente aceptable del mismo. 15. 6. Uso según una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 5 en el que la aciduría metilmalónica es aciduría metilmalónica tipo cbIB. 16. 7. Composición farmacéutica que comprende al menos una chaperona química/farmacológica según una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 5 y al menos un excipiente farmacéuticamente aceptable.