Frataxin deficiency inducible neural cell line. The present invention relates to a cell line of neural origin and capable of differentiating into neuronal cells, in which frataxin deficiency can be induced. The present invention also relates to the use of said cell line as a model of friedreich's ataxia disease for high-throughput assays for searching for molecules with therapeutic potential in the treatment of this disease. (Machine-translation by Google Translate, not legally binding)
1. 1. Una célula neural que comprende un vector de expresión de un ARN de interferencia de la frataxina, controlado por un operador inducible. 2. 2. La célula neural según las reivindicaciones 1 donde el vector comprende la secuencia del ARN de interferencia de la frataxina con SEO ID NO: 1. 3. 3. La célula neural según las reivindicaciones 1-2 donde el vector es un vector lentiviral. 4. 4. La célula neural según las reivindicaciones 1-3 donde el vector comprende el módulo TetO. 5. 5. La célula neural según las reivindicaciones 1-4 donde el vector comprende la secuencia de nucleótidos que codifica para la proteína de fusión TetR-KRAB. 6. 6. La célula neural según las reivindicaciones 1-5 donde el vector comprende una secuencia que codifica para un marcador. 7. 7. La célula neural según la reivindicación 6 donde el marcador es la proteína verde fluorescente (GFP) . 8. 8. La célula neural según las reivindicaciones 1-7 donde el vector es SEO ID N0:2. 9. 9. Una línea celular neural que comprende la célula según las reivindicaciones 1-8. 10. 1O. Una línea celular según la reivindicación 9 donde la línea celular neural es neuronal. 11. 11. La línea celular según las reivindicaciones 9-1 O donde la línea celular es la línea de neuroblastoma humano SH-SY5Y. 12. 12. Una población celular que comprende la célula según las reivindicaciones 1-5 8 o la línea celular según las reivindicaciones 9-1 O. 13. 13. Un uso de la célula neural según cualquiera de las reivindicaciones 1-8 para la identificación de moléculas con potencial terapéutico para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. 14. 14. Un método de búsqueda e identificación de sustancias potencialmente útiles 15. en el tratamiento de la ataxia de Friedreich que comprende: 16. a) cultivar la célula neural según las reivindicaciones 1-8, 17. b) inducir la expresión del ARN de interferencia de la frataxina en la 18. célula neural de (a) , e) poner en contacto la célula neural obtenida en (b) y/o la célula neural del paso (a) con la sustancia a ensayar, y d) cuantificar la supervivencia de la célula neural de paso (e) .