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Gene for fructose hereditary intolerance therapy consists of a promoter linked to fructoquinase cDNACM Patents

Chimaeric gene for the development of a therapeutic approach to hereditary fructose intolerance. It consists of a promoter tied to the gene or the DNAc of fructokinase. The chimaeric gene is inserted in a liver cell, allowing the fructokinase to act. It also refers to a transgenic animal whose genome includes this chimaeric gene, with the animal developing disorders associated with hereditary intolerance to fructose after fructose, sorbitol or saccharose has been administered.<IMAGE>

Datos clave

CategoríaInvención

Índice de la ficha

Updated at
05/11/2026
Numero publicacion
ES.2190311.A1
Fecha publicacion
16/07/2003
Anio publicacion
2003
Numero solicitud
ES20000002221

En detalle

Reivindicaciones

1. Gen quimérico caracterizado por el hecho de que comprende un promotor unido al gen o al ADNc de la fructoquinasa, insertándose, dicho gen quimérico, en una célula hepática, lo que permite la expresión de fructoquinasa. 2. Gen quimérico según la reivindicación 1, donde dicho promotor es el promotor de la PEPCK (fosfoenolpiruvato carboxiquinasa). 3. Vector de expresión que comprende un gen quimérico según la reivindicación 1 ó 2. 4. Célula hepática transformada por un vector de expresión según la reivindicación 3. 5. Animal transgénico caracterizado por el hecho de que comprende un gen quimérico según la reivindicación 1, desarrollando, dicho animal transgénico, alteraciones asociadas a la intolerancia hereditaria a la fructosa tras la administración de fructosa, sorbitol o sacarosa. 6. Animal transgénico según la reivindicación 5, donde dicho animal transgénico es un mamífero. 7. Animal transgénico según la reivindicación 5 ó 6, donde dicho animal transgénico es un ratón. 8. Tejido o tipo celular originado a partir de un animal transgénico según cualquiera de las reivindicaciones 5 a 7. 9. Utilización de un gen quimérico según la reivindicación 1 para la obtención de animales transgénicos. 10. Utilización de un gen quimérico según la reivindicación 9, donde dichos animales transgénicos son ratones. 11. Utilización de un animal transgénico según la reivindicación 9 ó 10 en el desarrollo de aproximaciones terapeúticas para la intolerancia hereditaria a la fructosa.

Etiquetas

Inventores
Feliu Albinana Juan EmilioSanchez Gutierrez Julio CesarBosch Tubert FatimaPujol Altarriba Anna
Solicitantes
Universitat Autònoma de BarcelonaUniversidad Autónoma de Madrid
Clasificacion ipc
A01K 67/ 027 A IA61K 48/ 00 A IC12N 15/ 52 A IC12N 15/ 62 A IC12N 15/ 79 A I
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