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Resumen

Pharmaceutical composition for the treatment of Charcot-Marie-Tooth disease. The present invention disseminates a pharmaceutical composition for the treatment of Charcot-Marie-Tooth disease that includes mythq, preferably being the cause of said disease alterations in GDAP1 and/or MFN2 and the symptoms of the disease motor deficiencies, sensory loss, deficiencies Optics, diaphragmatic paralysis and/or vocal strings paralysis. (Machine-translation by Google Translate, not legally binding)

Reivindicaciones

1. REIVINDICACIONES 1. Una composición farmacéutica que comprende MitoQ para su uso en el tratamiento de los síntomas de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth de un paciente. 2. La composición farmacéutica según la reivindicación anterior, en la que la causa de la enfermedad se debe a alteraciones genéticas en GDAP1 y/o MFN2. 3. La composición farmacéutica según una de las reivindicaciones anteriores, en la que la enfermedad Charcot-Marie-Tooth se selecciona entre AR-CMT2K, CMT2K y CMT4A. 4. La composición farmacéutica según una de las reivindicaciones 1 o 2, en la que la enfermedad Charcot-Marie-Tooth es AR-CMT2A2. 5. La composición farmacéutica según una de las reivindicaciones 1 a 4, en la que los síntomas de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth son deficiencias motoras, pérdida sensorial, deficiencias ópticas, parálisis diafragmática y/o parálisis de las cuerdas vocales. 6. La composición farmacéutica según la reivindicación anterior, en la que las deficiencias motoras comprenden deficiencias motoras de las extremidades inferiores, pérdida de masa corporal en las piernas y los pies, arcos de los pies elevados, dedos de los pies doblados y/o dificultad para flexionar el talón. 7. La composición farmacéutica según una de las reivindicaciones 1 a 6, que comprende al menos uno o más de los siguientes: - un excipiente farmacéuticamente aceptable, y - un aditivo farmacéuticamente aceptable. 8. La composición farmacéutica según una de las reivindicaciones 1 a 7, en el que el tratamiento del paciente se realiza antes de la aparición de los síntomas de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. 9. La composición farmacéutica según una de las reivindicaciones 1 a 8, en el que el tratamiento del paciente se realiza de 1 a 7 veces por semana. 10. La composición farmacéutica según una de las reivindicaciones 1 a 9, en el que la dosis administrada es de 0,0001 hasta aproximadamente 1000 mg/kg peso corporal por día.

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